Farmaceutische nieuws: Rocket Pharmaceuticals, Atara Biotherapeutics en meer

Vandaag een overzicht van de laatste ontwikkelingen bij Rocket Pharmaceuticals, Atara Biotherapeutics, Abivax, Gate Bioscience en Matchpoint Therapeutics. Rocket Pharmaceuticals gaat ongeveer 30% van zijn personeel ontslaan en zal zich concentreren op gentherapieën voor drie erfelijke hartziekten, meldde het bedrijf donderdag. De bezuinigingen moeten de operationele kosten met een kwart verminderen. Samen met bestaande cashreserves en mogelijke toekomstige subsidies verwacht Rocket dat het bedrijf door kan gaan tot het tweede kwartaal van 2027. De FDA weigerde vorig jaar een goedkeuringsaanvraag voor de gentherapie Kresladi, die het bedrijf opnieuw wil indienen. Rocket verwacht vertragingen bij twee andere programma’s voor Fanconi-anemie en pyruvatekinasedeficiëntie. — Ned Pagliarulo Atara Biotherapeutics en partner Pierre Fabre Pharmaceuticals proberen het opnieuw voor FDA-goedkeuring van hun T-cel-immunotherapie tab-cel. De FDA heeft hun herindiening geaccepteerd na een eerdere afwijzing in januari vanwege productieproblemen. De FDA zal op 10 januari beslissen over goedkeuring. Tab-cel is ontwikkeld voor volwassenen en kinderen met post-transplantatielymfoproliferatieve ziekte die positief zijn voor het Epstein-Barr-virus. — Ned Pagliarulo Abivax verwacht minimaal 650 miljoen dollar op te halen via een verkoop van Amerikaanse depositarische aandelen, geprijsd donderdag. De secundaire aandelenemissie volgt op de aankondiging van de fase 3-studieresultaten van een medicijn tegen colitis ulcerosa, die analisten en investeerders hebben geïnspireerd. Als de begeleidende investeringsbanken hun optie om extra aandelen te kopen uitoefenen, kan Abivax bijna 750 miljoen dollar binnenhalen, wat tien keer hun huidige cashreserves is. De nieuwe fondsen zouden het bedrijf tot 2027 van operationele middelen voorzien en verdere tests van het medicijn obefazimod in inflammatoire darmziekten ondersteunen. — Ned Pagliarulo Gate Bioscience, een biotechnologiebedrijf uit Californië, heeft donderdag een samenwerkings- en licentieovereenkomst aangekondigd met Eli Lilly. Het deal omvat een vooruitbetaling, een aandeleninvestering en mogelijke mijlpaal- en royaltybetalingen. Een woordvoerder van Gate zei dat de nieuwe financiering meer dan een jaar operationele middelen biedt aan het bedrijf, en dat de totale dealwaarde tot 856 miljoen dollar kan oplopen. Het bedrijf wordt gesteund door bekende levenswetenschapsinvesteerders zoals Versant Ventures, a16z, Arch Venture Partners en het venturekapitaalfonds van Alphabet. Het ontwikkelt ‘moleculaire poorten’, een nieuwe klasse van geneesmiddelen die cellen moeten stoppen met het afscheiden van ziekteveroorzakende eiwitten. Door hun samenwerking hopen Lilly en Gate therapieën te identificeren die ‘specifieke moeilijk te behandelen eiwitten’ kunnen elimineren en zo nieuwe behandelingen te bieden voor ziekten met ‘hoge onbevredigde medische behoefte.’ — Jacob Bell Matchpoint Therapeutics, een privébedrijf, krijgt validatie van Novartis, dat tot 60 miljoen dollar in vooruitbetaling en onderzoekskosten zal betalen. Volgens het deal moet Matchpoint een onbekend programma doorbrengen tot preklinische testen, waarna Novartis een optie heeft om het exclusief te licentiëren. Matchpoint specialiseert zich in geneesmiddelen die covalente bindingen vormen met hun doelwit en richten zich op een onbekende transcriptiefactor die betrokken is bij inflammatoire ziekten. — Ned Pagliarulo GSK moet nog even wachten om te weten of zijn multiple myeloommedicijn Blenrep terug mag komen op de Amerikaanse markt. De FDA zou op 23 juli beslissen, maar heeft de beoordeling met drie maanden verlengd om ‘extra informatie’ te bekijken die GSK heeft ingediend. De nieuwe beslisdatum is 23 oktober. Een adviescommissie stemde vorige week dat de proefgegevens van GSK geen gunstige balans tussen voordeel en risico voor de patiënten aantoonden die het bedrijf wil behandelen. — Ned Pagliarulo