Emalex vraagt goedkeuring aan bij de FDA voor een therapie tegen het syndroom van Gilles de la Tourette na succesvolle resultaten in Fase III.

Bij de 49 volwassen patiënten die deelnamen aan de proef, ervoer 41,2% van de patiënten die Ecopipam namen een vorm van terugval. Emalex Biosciences streeft naar goedkeuring voor hun behandeling van het syndroom van Gilles de la Tourette, na het behalen van de belangrijkste onderzoeksdoelen in een fase III-studie.

Het Amerikaanse bedrijf ontwikkelt Ecopipam, een medicijn voor aandoeningen van het centrale zenuwstelsel. Dit middel, dat werkt als een dopamine-1 receptor antagonist, bleek effectief in zowel kinderen als volwassenen met het syndroom van Tourette, dat kan leiden tot onwillekeurige tics en uitingen. Bij kinderen die Ecopipam kregen, was er een terugval van 41,9% vergeleken met 68,1% in de placebogroep.

Na deze positieve resultaten wil Emalex Biosciences in 2025 in gesprek gaan met de Amerikaanse FDA en andere gezondheidsautoriteiten om een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel in te dienen.

De DIAMOND-studie onderzocht 167 kinderen en 49 volwassenen met het syndroom van Tourette. Bij de kinderen die Ecopipam kregen, was er een significante vermindering van tics tijdens een periode van 12 weken. Daarna werden de patiënten willekeurig ingedeeld om het medicijn te blijven gebruiken of over te stappen op een placebo in een dubbelblinde periode van 12 weken.

Bij de volwassen deelnemers aan de studie ervoer 41,2% van degenen die Ecopipam kregen een terugval, vergeleken met 67,9% in de placebogroep.

Frederick Munschauer, medisch directeur bij Emalex, zei dat deze resultaten hun vertrouwen in Ecopipam als mogelijke nieuwe behandeling voor het syndroom van Tourette versterken. Het medicijn heeft een significante vermindering van tics bij kinderen aangetoond vergeleken met placebo.

Onderzoek door GlobalData laat zien dat de wereldwijde markt voor Tourette-behandelingen in 2024 ongeveer $248 miljoen bedroeg, maar naar verwachting zal dalen tot $84 miljoen tegen 2030. Hoewel er veel medicijnen op de markt zijn, is Abilify (aripiprazol) van Otsuka Holdings de meest gebruikte antipsychotica en zal naar verwachting $192 miljoen opleveren tegen eind 2025.

Volgens de Amerikaanse Centers for Disease Control (CDC) is 0,3% van de kinderen tussen drie en 17 jaar in de VS gediagnosticeerd met het syndroom. Van deze kinderen heeft 44% een matige of ernstige vorm, waarbij jongens drie keer vaker de aandoening hebben dan meisjes.

Uit eerdere fase IIb-studies bleek dat Ecopipam het aantal tics bij kinderen met 30% kon verminderen vergeleken met placebo.

Eric Messner, CEO van Emalex, voegde toe dat het bedrijf nauw samenwerkt met artsen en patiëntenorganisaties en hoopt dat Ecopipam verlichting kan bieden voor de tics van Tourette-patiënten.

In de markt voor Tourette-behandelingen heeft het Israëlische farmaceutische bedrijf SciSparc goedkeuring gekregen van de FDA om een fase IIb-studie te starten met SCI-110 bij volwassenen met de aandoening.