AstraZeneca’s nieuwe medicijn toont succes bij zeldzame auto-immuunziekte

Een experimenteel medicijn van AstraZeneca, genaamd gefurulimab, heeft succesvol een laat stadium van klinische testen doorlopen bij patiënten met de auto-immuunziekte generaliseerde myasthenia gravis. Dit kan AstraZeneca helpen om de zeldzame-ziektenafdeling, die ze vijf jaar geleden overnamen van Alexion Pharmaceuticals, verder uit te breiden. In een fase 3-studie met 260 deelnemers haalde het medicijn zowel de hoofddoelstellingen als de bijkomende doelstellingen. Na 26 weken toonde de behandelingsgroep een ‘statistisch significant en klinisch betekenisvol verbetering’ vergeleken met de placebo-groep, gebaseerd op een vragenlijst die vaak wordt gebruikt om de ziekteverschijnselen te meten. Het medicijn was goed verdraagbaar en had een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met eerdere studies van vergelijkbare middelen, zoals C5-remmers. AstraZeneca zal de gedetailleerde resultaten presenteren op een medisch congres en delen met gezondheidsautoriteiten over de hele wereld. Deze bevindingen geven AstraZeneca de kans om het zeldzame-ziektenbedrijf, dat ze overnamen met de aankoop van Alexion voor bijna 40 miljard dollar in 2020, verder uit te breiden. Dit bedrijf omvat momenteel twee belangrijke producten, Soliris en Ultomiris, en groeide gestaag, met bijna 9 miljard dollar omzet vorig jaar. AstraZeneca ziet de middelen van Alexion als essentieel om hun doel van 80 miljard dollar omzet per jaar tegen het einde van het decennium te bereiken, en gefurulimab, dat oorspronkelijk uit Alexion komt, kan daarbij helpen. Generaliseerde myasthenia gravis is een zeldzame en chronische auto-immuunziekte die zich uit in spierzwakte, vermoeidheid, visusveranderingen en ademhalingsproblemen. De Myasthenia Gravis Foundation of America schat dat 37 op de 100.000 Amerikanen aan de ziekte lijden, die de communicatie tussen zenuwen en spieren verstoort. In een investeerderspresentatie vorig jaar voorspelde AstraZeneca dat de markt voor behandelingen van generaliseerde myasthenia gravis aanzienlijk zal groeien, omdat meer patiënten overschakelen van generieke medicijnen die symptomen verlichten naar nieuwere, gemerkte therapieën. Hierdoor is de ziekte een concurrentiegebied geworden tussen farmaceutische bedrijven. Naast Soliris en Ultomiris zijn er recent nieuwe medicijnen van Argenx, UCB en Johnson & Johnson op de markt gekomen, die op een andere manier werken. Ook bedrijven die B-celverwijderende cellen- en antilichaamtherapieën ontwikkelen, maken vorderingen. Net als Soliris en Ultomiris richt gefurulimab zich op een deel van het immuunsysteem, het zogeheten complement-systeem. In tegenstelling tot die middelen kan gefurulimab echter wekelijks thuis worden toegediend via een injectie onder de huid, in plaats van via een intraveneuze infusie in een zorginstelling. AstraZeneca denkt dat het medicijn zo een bredere groep patiënten eerder in hun ziekteverloop kan bereiken. ‘Een wekelijkse, zelf-toedienbare C5-behandelingsoptie biedt patiënten meer gemak en onafhankelijkheid bij het beheersen van hun aandoening, waardoor ze meer controle hebben over hun therapie’, aldus onderzoeker Kelly Gwathmey, associate professor neurologie en hoofd van de neuromusculaire afdeling van Virginia Commonwealth University, in een verklaring van AstraZeneca.